为贯彻落实《国务院关于〈支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案〉的批复》，推动在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，进一步服务罕见病临床用药需求，北京市药品监督管理局等6部门制定了《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》。

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【工作目标】

通过建立罕见病药品保障先行区“白名单”制度，打通政府部门前置指导、进口企业保税备货、一次审批多次进口通关等罕见病临床急需药品临时进口便利化保障通道，探索多方联动、高效便捷、闭环管理、全程可溯的罕见病药品保障北京模式，为全面深入开展罕见病药品保障先行区建设提供有力支撑。

【具体建设】

一、建立先行区“白名单”制度

建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的罕见病药品保障先行区“白名单”制度（医疗机构、罕见病临床急需药品、药品进口企业三个“白名单”），实现经国家药品监督管理局（以下简称国家药监局）批复后，对于纳入“白名单”的罕见病临床急需药品，由选定的药品进口企业保税备货，指定的医疗机构在国家批准的数量范围内可根据临床需求多次进口使用，实现来源可查，去向可追，推动由“人等药”向“药等人”的转变。

二、建立提前评估工作机制

1.纳入“白名单”的医疗机构依据罕见病临床药品需求，可直接向国家药监局提报多个罕见病临床急需药品的临时进口申请，并同时抄报市卫生健康委、市药监局。

2.市卫生健康委收到“白名单”医疗机构抄报的申请并汇总需求后，在国家卫生健康委指导下组成联合专家组，对提出申请的医疗机构是否具备使用管理能力、药品是否临床急需、需求量是否合理等内容进行提前评估，形成书面评估意见，并报国家卫生健康委。

三、建立保税备货供应保障制度

对于纳入“白名单”的罕见病临床急需药品，药品进口“白名单”企业可以结合医疗机构需求在北京天竺综合保税区保税备货，以保障罕见病患者用药的连续性。

四、优化“一次通关多次出区使用”进口程序

1.医疗机构可以自行或者委托药品进口“白名单”企业，持国家药监局批复分批办理《进口药品通关单》。每一次进口的药品数量以及进口次数不受限制，但累计不得超过批复总数量。罕见病临床急需药品通关无需进行口岸检验。

五、建立全流程追溯体系

市药监局按照全过程管理的要求建设罕见病临床急需药品临时进口追溯系统。药品进口企业、医疗机构应落实主体责任，按照要求上传追溯信息，实现罕见病临床急需药品从入境至药品进口企业、配送至医疗机构以及患者使用全过程追溯。

药品进口企业负责对进口到综合保税区的罕见病临床急需药品赋码、扫码入仓、上架。入出库扫码、药品通关和放行应符合药品追溯要求，完成扫码出区后直接配送至指定试点医疗机构。配送到医疗机构后，医疗机构需完成扫码登记，确保完成全程追溯。

六、加强事中事后联合监管

北京海关应履行对保税存储罕见病临床急需药品的海关监管职责，实施便利化通关措施，并依职责开展相关工作。

市药监局应加强对罕见病临床急需药品通关后流通环节的监管，指导区市场监督管理局依职责对辖区“白名单”医疗机构开展监督检查，并依职责开展相关工作。

市卫生健康委应督促“白名单”医疗机构对其使用的罕见病临床急需药品实施追溯管理，会同市药监局对罕见病临床急需药品使用及追溯进行监督管理，防止流弊，并依职责开展相关工作。

医疗机构应及时将所有不良反应报告至市药监局；若发生严重不良反应，应及时通报市药监局、市卫生健康委、药品进口企业。市药监局与市卫生健康委共同研判临床用药风险，必要时采取停止使用等紧急控制措施，并分别报告上级主管部门。

首都机场临空经济区管委会负责纳入“白名单”的罕见病临床急需药品进出综合保税区管理的统筹协调，组织督促“白名单”药品进口企业落实对入境罕见病临床急需药品实施追溯管理的要求，并依职责开展相关工作。定期组织市区两级相关部门依职责开展罕见病药品监督检查工作，形成闭环管理。加强信用监管，提升监管效能，违法违规信息按本市有关规定纳入单位信用记录并向社会公布。

认定程序及其他内容详见《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》原文

来源 | 北京市人民政府、北京市药品监督管理局